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雷帕黴素研究報告解讀（三）如何使用雷帕黴素？

這是一項裏程式的研究，它為LAM的治療帶來了新希望。現在，我們更熱切地盼望著MILES-雷帕黴素治療LAM的隨機雙盲研究-儘快結束。對於LAM病友而言，興奮之余可能尤嫌不足，肺功能指標的改善比較有限。需要注意到，這裏報導的病例數還是太少了，資料的離散度會比較大，能夠取得這樣的結果已經很不簡單。美國和英國的研究均提示雷帕黴素使用後肺功能沒有進一步下降，有2例患者在治療後肺功能改善超過了25-30% ，而在以前，沒有任何一種治療可以取得如此好的治療效果。

現在是否可以使用雷帕黴素

雷帕黴素的潛在療效不等於現在可以推薦使用。目前的研究病例數還不多，大規模的臨床研究正在進行中，目前只能說雷帕黴素可能對我們有幫助。另外也應該考慮到可能出現很多各種各樣的不良反應，以及治療費用。而且，目前該藥物沒有治療的適應證LAM病友在對該治療的現狀有了充分瞭解後，必需與專科醫師充分討論後決定是否試用。切不可自己購買後在沒有指導的情況下使用。所有使用雷帕黴素的患者最好在LAM中國註冊登記，以便交流和總結用藥情況

二.  為什麼肺功能檢查等評估如此重要？

由於LAM本身屬於罕見疾病，每一個病友的資料相當的珍貴。是否有效、是否安全、有何注意事項，不僅事關自己是否需要繼續使用，對別的病友非常的有幫助。特別是客觀評價指標，如肺功能、動脈血氣分析等指標、腎臟血管肌脂瘤的大小等，是非常非常重要的。國內已經有患者開始了雷帕黴素的治療，但大多數患者沒有按預定的計畫進行規律的隨訪和檢查，尤其對肺功能檢查比較不願，很難總結經驗交流。

三.  需要治療多久？

雷帕黴素起效時間比較慢，至少觀察3個月。建議觀察6個月再決定是否繼續使用。

四.  還有哪些特別需要注意的事項？

雷帕黴素還沒有治療的LAM的適應證，在和專科醫師詳細討論後，患者需要簽署知情同意聲明，表明患者瞭解該藥物的治療現狀、費用、不良反應和自願使用。

必須有詳細的治療的觀察計畫，並按照預定的時間進行療效和不良反應的觀察紀錄。需要納入客觀評估指標：如肺功能、血氣和6分鐘步行試驗等。其中肺功能需作舒張試驗或單純舒張後的測定，血氣為不吸氧狀態下的數值。有條件的單位可以做6分鐘步行距離。

詳細記錄各種可能的不良反應，並與醫生保持很好的溝通。

保留所有臨床資料、檢查報告、CT和磁共振等，提供給研究者進一步分析。

雷帕黴素治療LAM的概念在2000年才出現，在LAM病友和科學家的共同努力下， 2003年5月開始納入第一位患者，這項寄託著希望的研究從此展開。在2005年LAM會議和2006年美國胸科年會均已經不斷地公佈研究進展和資料，現在終於全文發表。而針對LAM的更大規模的MILES研究已經在2006年開始入組患者。雷帕黴素給了我們一個心懷希望的理由，科學發現和研究的速度會因為大家的共同努力而加快。而更多有效的治療一定會不斷出現